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Los genes contienen información que le indica al cuerpo cómo trabajar. El gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) indica al organismo que cree la proteína CFTR, que es responsable de controlar el flujo de sal y agua dentro y fuera de diferentes partes del cuerpo, como los pulmones.
Si no hay suficiente proteína CFTR o no funciona correctamente, esto provoca un problema con el equilibrio de sal y agua en el organismo. Esto provoca que se desarrolle una mucosidad espesa y pegajosa en diferentes partes del cuerpo, especialmente en los pulmones, e impide que funcionen como deberían.
Para muchos que viven con fibrosis quística, hay tratamientos disponibles llamados moduladores de CFTR que pueden ayudar a tratar la causa subyacente de la fibrosis quística. Sin embargo, más de 5,000 personas que viven con fibrosis quística presentan un cambio en ambos genes CFTR que hace que no respondan a los moduladores de CFTR.
El objetivo del estudio de investigación clínica BEACON-CF es averiguar si el fármaco del estudio en investigación es seguro y podría funcionar para aquellos que no se espera que se beneficien de los moduladores de CFTR.
Muchos que viven con fibrosis quística pueden ser tratados con un tipo de tratamiento llamado moduladores de CFTR. Este estudio de investigación clínica analiza un fármaco del estudio en investigación llamado VX-522, un tipo de tratamiento de ARN mensajero (ARNm), para ver si es seguro y bien tolerado para aquellos que no responden a los moduladores del CFTR.
Para la fibrosis quística, el tratamiento de ARNm funciona al enviar un mensaje que indica a las células (los componentes básicos del cuerpo) que produzcan proteínas normales que puedan hacer el trabajo de proteínas que no funcionan correctamente o que faltan. Si el fármaco del estudio en investigación es eficaz, indicará a las células de los pulmones que creen una proteína CFTR normal, que puede mejorar el funcionamiento de los pulmones en personas con fibrosis quística.
El fármaco del estudio en investigación, VX-522, se administrará en una dosis única mediante un nebulizador Pari modificado, un dispositivo médico en investigación que convierte los medicamentos líquidos en un vapor que luego se inhala.
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